这一罕见病别名“花季杀手”，“无药可医”已被打破

有这样一种罕见病好发于20至40岁的中青年群体，女性多于男性，因此被称为“花季杀手”。这就是多发性硬化（MS），一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病。目前我国MS患病总人数虽已经超过10万。

据悉，改善多发性硬化患者步行障碍的对症治疗药物氨吡啶缓释片已于2021年进入国家医保目录，同时，更多DMT药物进入中国，通过医保和创新支付等方式，提高了药物的可及性，为国内患者提供更多价格低、且适合自己病情的药物选择，也为缓解多发性硬化复发率，改善步行功能障碍带来了新希望。

早诊早治，延缓疾病进展，减少致残风险

多发性硬化早期症状容易被忽视，比如手脚发麻、视力模糊，如果不能得到早期控制或者控制不好，会反复发作导致失明、瘫痪甚至危及生命。所谓“多发”即疾病具有“时间多发”和“空间多发”的特点，“时间多发”指的是疾病具有明显的复发和缓解的过程，“空间多发”指的是病变部位多发，因此，MS的临床表现不一，可能会有视力下降、肢体感觉、运动障碍等不同的问题。由于其病症复杂，极易误诊，导致很多青壮年患者失去了最佳治疗时机，耽误了人生最好的时光。

多发性硬化症状的隐蔽性较强，有几个主要的症状出现时会误认为是其他疾病而没有加以足够重视，导致病情的延误。例如常见的肢体麻木，很多当成颈椎病、腰椎病；出现肢体无力时，很多时候也被当成睡眠不好，现在的年轻人经常熬夜，不会想到是这种罕见病；当出现视力障碍时，很多人看得不清楚就滴眼药水，没有去医院检查。

中山大学附属第三医院神经内科邱伟教授提醒到，“基本都是到了走路出现问题或者大小便有困难才会去医院看，这个时候病情已经比较严重了。所以当患者出现以上症状时，应该早期去神经内科或者亚专科进行专业的诊治，以期做到早诊早治，延缓疾病的进展，减少疾病致残的风险。”

规范治疗，保证患者获得更好生活自理能力

为了防止多发性硬化疾病复发，进行规范的对因治疗，即疾病修正药物治疗（DMT）是关键。随着患者疾病与治疗意识的提高，近年来我国DMT药物使用率有所提高，达到18%，但距离欧美国家仍有较大差距，存在大量患者缓解期不治疗的现象，而长期不治疗会导致残疾的发生，患者的生活质量也因此急剧下降。

中山大学附属第一医院神经科冯慧宇教授提到，“DMT的药物选择需要根据患者病情的程度来定，特别是针对轻中度患者，要综合考虑DMT药物的获益风险比，也就是说选择效果优良，并且安全性也高的药物。同时，患者的个体需求在药物选择时也需要关注，例如一些育龄期患者有生育计划，就可以考虑使用代谢较快、洗脱期较短的药物。“

步行功能障碍是多发性硬化患者最常见的功能性障碍，从患病开始10年内93%患者都会出现步行障碍，高达85%的MS患者以步行障碍为初始症状，严重影响患者生活，改善患者的步行障碍成为MS治疗不可或缺的部分。

中山大学附属第三医院神经内科邱伟教授分享到：“去年有两款MS治疗药物获批，其中就有1款针对MS患者步行障碍的对症治疗药物，已经通过国家医保谈判纳入国家医保目录。从国外率先使用对症治疗药物的患者反馈来看，大部分患者的步行功能障碍症都能得到改善。期待这款药物可以改善国内MS患者的步行障碍，提高他们的生活质量和信心。“

河北医科大学第二医院神经内科檀国军教授也表示：“中国的多发性硬化患者在国家不断推动医疗体制改革的背景下，可以获得越来越多与世界同步的药物，这打破了我国MS患者一度无药可用的局面，也让医生与患者有信心迎战疾病。现在得了MS并不可怕，规范的DMT治疗是可以保证患者获得更好的生活能力、自理能力的。“

作者：唐玮婕

【来源：文汇网】

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