【当前独家】解决罕见病天价药难题，不能完全指望医保｜九派时评

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文/吴睿鸫

氯巴占原本是很少人知道的小众药品。去年11月底，一封患儿家长签名的求助信登上热搜，上千名罕见癫痫性脑病患儿家长联名求助氯巴占，引爆舆论，自此，氯巴占药品走入了公众视野。

鉴于罕见病患者对氯巴占药品的急难愁盼，国家层面加快了“特事特办”的力度，全力推进物美价廉的国产药品上市。10月22日，湖北一家公司举办氯巴占片全国上市发布会，公布了其生产的氯巴占片上市信息和药品援助计划。

如今，国产10mg、28片装的氯巴占片每盒84元，这个价格成为全球最低价，进入了癫痫性脑病患儿患者药品使用的“盘子”，这不仅是罕见癫痫病患儿家属期待已久的事情，更是让罕见病“天价药”降至“平民价”，极大地减轻了患者家属的经济负担。

由于罕见病患者少，药品用量小，药企研发成本大，生产出的药品大都是“天价”，让患者及患者家庭不堪重负。以治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液为例，过去，每针价格高达70万元。这样的药价，普通家庭很难承受，大都望而却步。好在国家在政策给予重点倾斜，经由医保谈判之后，单价从70万元降至3.3万元，并被纳入医保目录，按比例报销后，患者个人仅需支付几千元甚至更低。

截至目前，我国已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中。近日，国家医保局发布2022年医保目录调整进展公告，其中一大明显特点，就是政策向罕见病、儿童等特殊人群大力倾斜。因为本次调整共有344个药品通过初步审查，其中罕见病用药有19个，并且这19个罕见病用药均被纳入国家鼓励名单，最终纳入医保目录的可能性很大。

从氯巴占仿制药品上市，到罕见病陆续大批量进入医保目录，每名罕见病患者的合理用药需求都值得国家层面重视，需要用“罕见”的速度，去攻克，去破解。

当然，要彻底解决罕见病天价药难题，也不能完全指望医保，以及“含金量”相对较低的仿制药，而要通过多种渠道，建立专项救助、社会捐助、引进商业保险以及患者个人支付。多元化的做法，最大意义在于，逐步建立起罕见病多方支付机制，来破解患者用不起药的窘境。

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【来源：九派新闻】