“药价降下来了,天就不会塌”。
去年声声“每一个小群体都不应被放弃”、“希望企业再努力”的灵魂砍价让人震耳发聩。最终70万的罕见病SMA(脊髓性肌萎缩症)降至3.3万,给了患者生的希望。
(资料图片仅供参考)
今年新一轮的医保谈判即将来袭,我国已超2000万的罕见病患者能否等来新的希望。
一、200名患者已使用,业内人士:成功概率提升
10月16日,医保局发布了《2022年医保目录审查公告》。从公告中可见今年有344个药品通过初步审核,通过比为70%,比去年增加了13%。
其中120万一针的抗癌针再战医保,引人关注。
作为我国首款“天价抗癌药”,CAR-T阿基伦赛去年通过初审后,最终折戟于医保。在今年的初步审批中,我国第二款、全球第六款CAR-T注射液再次现身,通过形式审批。
业内人士认为,此次成功的概率或有望大幅提升。
据悉此款CAR-T注射液主要适用于难治性大B细胞淋巴瘤,患病后剩余存活时间仅剩6.3年左右。刚刚问世时,多数患者家属仍感绝望:这价格,简直要了我们的命。
但历时一年,CAR-T注射液在国内的运用超200人。药明巨诺公布的随访评估数据中:客观缓解率达75.9%,完全缓解率超51%,基本打破了仅可存活半年的“魔咒”。
如此情况下,今年CAR-T再战医保的成功率有望大幅提升。
二、335项CAR-T临床研发中,有望推动生命科技平价化
“一颗药的降价,撑起的是一个家庭的希望。”
但近年来国内天价药现象频频发生,光抗癌行列引入国内的昂贵药就有近50余种,今年“史上最贵药”的称号已三度易主。1400万、2500万,屡屡打破上限。
仅靠医保这一条艰难的路或是“杯水车薪”,企业良性竞争、从源头上降价或是推动生命科技平民化的“新道路”。
据公开资料显示,CAR-T抗癌针2017年10月首次在美国上市时,一针折合人民币约330万,2020年上市的吉利德car-t疗法降为260万一针。而国内首款CAR-T再次大幅降价为120万一针。种种迹象下,通过企业良性竞争“倒逼”价格下降,或有望让天价药逐渐趋于平民化。
其实类似的路径,在“派洛维Pro”抗老成果的发展路上,更为显著。
自2013年被美生物学家发现起,“派洛维Pro”分子不俗的实验数据开启了抗老领域的“新征程”,甚至遗传学家大卫David在其书中提出了“活到120岁以上将成司空见惯”的观点。
但同时复杂的提纯方式也让其被成品炒至150万,仅在“追时间”的巨富们中流传。往后近十年内,多国科学家埋头深耕技术,加之多家企业客观推动下,根据京东详情页显示,如今正以3位数面世。
从上百万到3位数,让平民化成为可能。
同样,对于企业而言,或也百利而无一害。用户规模扩大一定程度上利润也更为可观。据中信证券研报中数据可知:派洛维Pro相关市场一年内创下51亿市值,未来或将达千亿蓝海。连李超人等富豪都在尝试后纷纷入局,可见蛋糕之大。
目前CAR-T相关的临床试验仅在国内就有335项,多款产品即将迈入商业化阶段,抗癌针的平民化也并非没有可能。
三、超2000万罕见病患者:我想活下去
“有病没药是天灾,有药买不起是人祸”。据统计我国各类罕见病患者已超2000万,无论是医保还是企业良性竞争,最终目的皆是希望让大众受惠。
去年从70万降至3.3万的SMA(脊髓性肌萎缩症),今年1月19日在宁夏首次开打,4岁的男孩小宇(化名)得到救治:新的一年开始了,下一年一定会更好。
在今年公布的药物名册,也逐渐向罕见病、孤儿病等特殊群体倾斜,其中包含约19种“罕见病”天价药,病种覆盖面积得到进一步扩大。
我们始终坚信将生命放在第一序列,相信未来会有更多“天价药”降价落地。“我想活下去”,是所有患者心中最朴素的心愿。
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