全球滚动:全球首例！英国13岁白血病女孩接受基因疗法，奇迹般缓解严重病情

英国一名罹患白血病的13岁女孩，成为首例接受一种开创性疗法且病情获得缓解的患者。

综合英国《地铁报》、《镜报》、BBC报道，Alyssa于2021年5月被诊断出患有“T细胞急性淋巴性白血病”，在经过化疗和骨髓移植等常规治疗后，Alyssa的病情仍未有所缓解。

(资料图)

医生告诉她的父母，他们已无能为力，但建议她可以参与一项新疗法的临床试验，Alyssa决定接受。

伦敦大奥蒙德街儿童医院（Great Ormond Street Hospital for Children, GOSH）为Alyssa提供了使用新技术进行编辑的细胞，这种新型基因疗法被称为碱基编辑（base-edited）。这些细胞还配备了嵌合抗原受体 (CAR)，使它们能够在不互相攻击的情况下搜寻和摧毁癌性T细胞。

接受治疗不到1个月，Alyssa的病情得到缓解，她也得以接受第2次骨髓移植来恢复免疫系统。在治疗3个月后的复查中，中途再次发现癌症的迹象，但最近两次没有发现疾病复发的痕迹，未来Alyssa将继续接受监测。

Alyssa在声明中说，她是受到鼓励才加入临床试验，这么做不仅为了自己，也为其他孩子。她的母亲Kiona也表示，希望这能证明研究是有效的，但愿这种疗法能提供给更多的孩童。

急性淋巴性白血病是最常见的儿童癌症，会影响免疫系统中的B细胞和T细胞，这两种细胞可对抗病毒和保护人体。

参与治疗的医生Robert Chiesa表示，Alyssa病情好转“非常不简单“，虽然未来几个月仍须追踪确认结果，但这是一个非常令人兴奋的消息，因为”显然这是医学的一个新领域，我们可以重新引导免疫系统来对抗癌症。”

他们计划再招募10名同Alyssa一样的患者，即常规治疗无效后采用这种新的治疗法。如果届时治疗成功的话，他们下一步可以在儿童病情较轻的时候就采用，并且将来还可以用于治疗其他类型的白血病。

目前，Alyssa期待着圣诞节的到来，期待在她姨妈的婚礼上当伴娘，骑自行车，回到学校，“做一些普通人做的事”。

九派新闻记者 梁霞

【来源：九派新闻】